艾伏尼布 (Tibsovo)单药治疗新诊断的IDH1突变型急性髓细胞白血病(AML)的效果如何？

　　AML是一种血液和骨髓癌症，其特征是疾病进展迅速，并且是影响成年人的最常见的急性白血病。AML患者通常年龄较大，或有排除使用强化化疗的合并症。这些患者通常预后较差，预后不良。大多数AML患者最终会复发。五年存活率约为28%。对于6%到10%的AML患者，突变的IDH1酶会阻止正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。IDH1突变与AML的阴性预后相关。艾伏尼布 (Tibsovo)属于一种处方药，被批准用于新诊断的急性髓细胞性白血病(AML)成年患者，年龄≥ 75岁或患有排除使用强化诱导化疗的合并症。该药物的治疗效果如何?

　　在一项开放性、单组、多中心临床试验(研究AG120-C-001)中评估了艾伏尼布的疗效，该试验包括28名新诊断的IDH1突变的AML成年患者，这些患者被分配接受500 mg每日剂量。该队列包括年龄≥75岁或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的患者(基线东部肿瘤协作组[ECOG]表现状态≥2，严重的心脏或肺部疾病，胆红素>正常上限1.5倍的肝功能损害，或肌酐清除率< 45 mL/min)。患者的中位年龄为77岁(范围为64-87岁), 68%的AML患者伴有骨髓发育异常相关的改变。主要终点是综合完全缓解(CR)和完全缓解伴部分血液学改善(CRh)率。CRh定义为骨髓中母细胞< 5%，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复(血小板> 50，000/微升，ANC > 500/微升)。

　　在这次试验中，艾伏尼布证明：CR+CRh率为42.9% (12 / 28)(95% CI: 24.5, 62.8);CR率为28.6%(8 / 28例)(95% CI 13.2, 48.7)， CRh率为14.3%(4 / 28例)(95% CI 4.0, 32.7);CR和CR+CRh的中位持续时间无法估计，截至数据截止，达到CR或CRh的5例患者(41.7%)仍在接受艾伏尼布治疗(治疗持续时间范围:20.3至40.9个月);达到CR或CRh的患者中，58.3%(7 / 12)在接受治疗1年后缓解;对于达到CR或CRh的患者，达到CR或CRh最佳缓解的中位时间为2.8个月(范围为1.9至12.9个月);在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的17例患者中，7例(41.2%)在基线后的任何56天内不再依赖红细胞和血小板输注;在11例基线时独立于红细胞和血小板输注的患者中，6例(54.5%)在基线后的任何56天内保持输血独立。

　　单药艾伏尼布在28例新诊断的伴有IDH1突变的AML患者中进行了安全性评估，每日剂量为500mg。艾伏尼布暴露的中位持续时间为4.3个月(范围0.3至40.9个月)。在临床试验中，接受艾伏尼布治疗的患者中有25%(28例中有7例)出现了分化综合征，如果不治疗可能会致命。在7例新诊断的AML患者中，有6例(86%)患者康复。使用艾伏尼布治疗的患者出现QTc间期延长。新诊断AML患者最常见的不良反应(≥20%)为腹泻、疲劳、食欲下降、水肿、恶心、白细胞增多、关节痛、腹痛、呼吸困难、肌痛、便秘、辨证、头晕、心电图QT间期延长、粘膜炎和呕吐。

　　经小编查询，由Agios制药生产的美国原研版艾伏尼布(Tibsovo)规格250mg*60片价格在269500人民币左右。更多信息可以咨询归友健康医学顾问，归友健康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。