艾伏尼布片剂 (Tibsovo)对于IDH1突变的胆管癌的作用？

　　胆管癌是肝脏内外胆管的一种罕见的侵袭性癌症。在美国，高达20%的胆管癌病例发生IDH1突变，且与预后无关。在艾伏尼布片剂 (Tibsovo)获得批准之前，没有针对IDH1突变胆管癌的已获批准的靶向治疗，并且在高级设置中可提供有限的化疗选项。吉西他滨为基础的化疗经常被推荐用于新诊断的晚期或转移性疾病。2021年8月，美国FDA批准了艾伏尼布 (Tibsovo)的使用，它是第一个也是唯一一个被批准用于先前治疗过IDH1突变胆管癌患者的靶向治疗。该药物对于该疾病的作用疗效以及安全性如何?

　　来自ClarIDHy研究的数据支持FDA批准这一适应症，ClarIDHy研究是第一个也是唯一一个针对先前治疗的IDH1突变型胆管癌的随机3期试验。来自ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员会对无进展生存期(PFS)主要终点的改善具有统计学意义(风险比[HR]0.37;95% CI [0.25，0.54]，p < 0.001)。替艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS (95% CI)分别为2.7 (1.6，4.2)个月和1.4 (1.4，1.6)个月。在6个月和12个月时，随机分配到艾伏尼布组的患者中分别有32%和22%保持无进展或死亡，而安慰剂组则没有。

　　研究方案规定，被随机分配到安慰剂组的患者可以在疾病进展时转换到艾伏尼布，安慰剂组的高比例患者(70.5%)转换到艾伏尼布。该研究还显示，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到艾伏尼布组的患者总生存期(OS)的关键次要终点更有利;但是，未达到统计学显著性。OS结果基于OS的最终分析(基于PFS最终分析后16个月内发生的150起事件。艾伏尼布的中位OS (95% CI)为10.3 (7.8，12.4)个月;安慰剂组为7.5 (4.8，11.1)个月，没有交叉调整。

　　研究中观察到的安全性与之前发表的数据一致。胆管癌患者最常见的不良反应(≥15%)为疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

　　经小编查询，艾伏尼布已在国内上市，但较难购买。海外药房销售的由Agios制药生产的美国原研版艾伏尼布(Tibsovo)规格250mg*60片价格在269500人民币左右(受汇率等多种因素的影响价格可能会有所波动，具体需咨询药房)。购药时请注意通过正规途径辨别真假。更多药品信息可以咨询归友健康医学顾问，归友健康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。