临床试验PACE评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者的疗效和安全性。449名患者接受普纳替尼治疗,结果显示,40%的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%达到分子学缓解。有60%达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。一项单臂,2期试验,共有46名可评估的患者,并且在12个月时,26/27(96%)名患者达到CCyR;第6个月时,其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在18个月时,20/21(95%)名患者达到CCyR。
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